Le malattie rare colpiscono il 5 per cento
delle persone, ma a causa della rarità le case farmaceutiche sono scoraggiate
negli investimenti per la ricerca
Tratto da: www.superabile.it- In Italia le malattie rare colpiscono 2 milioni di persone (con un'incidenza del 5 per mille) quasi tutte in età pediatrica. La rarità scoraggia gli investimenti delle case farmaceutiche. Un documento dell'associazione Dossetti che da anni si batte per ottenere una legislazione adeguata in materia (a cura di Salvatore Nocera, vicepresidente nazionale Fish)
ROMA - Le malattie rare hanno un'incidenza del 5 per mille e in Italia colpiscono circa 2 milioni di persone, la maggior parte delle quali in età pediatrica. Stiamo parlando di circa 500 tipologie diverse la cui "rarità" scoraggia le case farmaceutiche dall'investire nella ricerca o nella produzione di farmaci a causa dell'eccessivo frazionamento in numerosi mercati di nicchia. In Italia, inoltre, sono state individuate altre 109 tipologie di malattie rare che ancora non hanno ottenuto un riconoscimento ministeriale. Ciò comporta che le persone che ne sono affette non possono godere delle agevolazioni fiscali per l'acquisto dei farmaci (costosissimi) e non hanno centri specializzati di riferimento per la cura, mentre i 500 centri già istituiti non sono presenti in tutte le province con gravi disagi per i malati che non hanno accesso immediato alle informazioni né possono usufruire di interventi precoci. Al termine di una settimana di sensibilizzazione (il 28 febbraio scorso si è celebrata la Giornata delle malattie rare), l'associazione Giuseppe Dossetti, che da 10 anni si batte per ottenere una legislazione adeguata che dia a tutti i pazienti le stesse possibilità di diagnosi, cura e assistenza e che incentivi la ricerca e la produzione di farmaci, ha organizzato un seminario dal titolo "Siamo rari ma tanti: stati generali delle malattie rare", a cui hanno partecipato esperti, associazioni di malati, funzionari del ministero della Salute e dell'Istituto superiore della Sanità. Al termine dei lavori è stato approvato un documento per chiedere la possibilità di donazioni private, fiscalmente agevolate, per favorire l'incremento della ricerca in questo campo.
Nel documento si ricorda che, ai sensi del Regolamento Ce 141/2000 sono considerate rare le patologie la cui prevalenza non è superiore a 5 su 1.000 abitanti: per l'80% si tratta di malattie di origine genetica e per il restante 20% di malattie acquisite, che comprendono anche forme tumorali rare, malattie autoimmuni, malformazioni congenite, patologie di origine infettiva e tossica. L'arbitraria definizione di "rara" non ha favorito il processo di ricerca e attenzione sulle cause di tali patologie. L'Unione europea ha indicato le malattie rare tra i temi prioritari delle politiche sanitarie, al fine di stabilire l'uguaglianza dei cittadini rispetto ai livelli essenziali di assistenza stabiliti dagli Stati membri. In Italia però non esiste una legge idonea ad affrontare e risolvere le problematiche dei pazienti e delle loro famiglie, che incontrano difficoltà sia di tipo assistenziale che economico (specie per quanto riguarda la terapia domiciliare) ma soprattutto di grave carenza di strutture e farmaci adeguati alla cura di tali patologie, nonostante dalla XII legislatura siano stati depositati 33 disegni di legge al riguardo. Nello statement si sottolinea, inoltre, come in Francia, ad esempio sia stato adottato da tempo un Piano nazionale per le malattie rare e sia in vigore già dal 1994 l'autorizzazione temporanea di utilizzo (Atu) dei farmaci che garantisce l'accesso alle cure ai pazienti in tutti i casi in cui, di fronte a una malattia rara, non vi sia una valida alternativa terapeutica con un farmaco registrato. L'Atu consentirebbe ai pazienti di avere a disposizione i farmaci con largo anticipo rispetto ai tempi necessari per la conclusione degli studi clinici e l'autorizzazione alla commercializzazione.
L'associazione chiede dunque che vengano assunti i provvedimenti necessari per fare chiarezza sul numero reale di malati presenti in Italia e per creare una corretta proporzione tra pazienti e fondi da stanziare in loro favore; che venga data una definizione delle malattie rare da includere nell'elenco di quelle da sottoporre a screening neonatale obbligatorio; che venga riconosciuta l'importanza dell'informazione e della prevenzione; che si dia seguito alla richiesta del ministro Fazio di inserire nei Lea le 109 patologie rare che, dal 2008, dovrebbero essere inserite nell'elenco di quelle riconosciute dal Servizio sanitario nazionale; che venga assicurato il credito d'imposta degli oneri per la ricerca privata, in materia di farmaci orfani; che nella legislazione comunitaria non appena un farmaco riceve la qualifica di "orfano" possa beneficiare automaticamente di una procedura accelerata di autorizzazione; che vengano varate misure legislative che consentano di adottare uno specifico sistema legale che assicuri ai farmaci orfani l'esenzione dei diritti da versare per l'immissione in commercio, una procedura di registrazione accelerata, un credito d'imposta pari al 50% delle spese sostenute per la sperimentazione clinica, un periodo di esclusività di mercato di 7 anni in modo che i farmaci orfani siano disponibili ai pazienti prima dell'approvazione per l'immissione in commercio.
14 marzo 2011
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