Si è tenuto a Roma, il 21 luglio scorso, un incontro organizzato dalla Consulta Nazionale delle Malattie Rare che ha segnato una tappa molto importante nel lungo cammino verso un vero e concreto incentivo alla ricerca sulle malattie rare e l'accesso alle terapie e farmaci orfani. Nel Comunicato stampa, il Segretario Generale della CNdMR, Flavio Bertoglio, ha espresso grande soddisfazione per l'interesse mostrato dai politici presenti, a riprova del fatto che la malattia e le situazioni di disabilità non conoscono colore politico.

L'incontro ha preso le mosse dal Disegno di Legge n. 52, presentato dal senatore Antonio Tomassini [Incentivi alla ricerca e accesso alle terapie nel settore delle malattie rare. Applicazione dell'articolo 9 del regolamento (CE) n. 141/2000, del Parlamento europeo e del Consiglio, del 16 dicembre 1999, N.d.R.], per sviluppare un confronto positivo sul testo e sui suoi emendamenti ed affrontare, in particolare, tre aspetti urgenti:
Prevenzione tramite l'estensione dell'obbligatorietà dello screening neonatale almeno a quelle Malattie Genetiche Rare per le quali oggi è - e in futuro sarà - disponibile una terapia farmacologica e/o dietetica di comprovata efficacia;
Accesso al farmaco attraverso la creazione di un Fondo Nazionale Integrativo per la copertura delle spese non pianificabili da parte delle Regioni e specificamente destinato ai nuovi trattamenti e l'inserimento automatico dei Farmaci Orfani per il trattamento delle Malattie Rare nei PTO (Prontuari Terapeutici Ospedalieri) e PTOR (Prontuari Terapeutici Ospedalieri Regionali);
Finanziamento della ricerca pubblica e privata, affinché indirizzi gli investimenti specificamente verso i Farmaci Orfani, attraverso: lo stanziamento di fondi destinati alla specifica area di ricerca; la defiscalizzazione delle spese sostenute dalle imprese per la ricerca di base; l'esclusione dei Farmaci Orfani dal taglio dei prezzi applicato dall'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco); il supporto alla ricerca profit e non profit.

Il tema è davvero importante e complesso. Ci riserviamo di fornire ai nostri lettori, un accorato approfondimento, seguendo, parallelamente, l'iter del disegno di legge citato.

27 luglio 2009

Per approfondire
leggi il DDL n. 52
leggi il comunicato stampa relativo all'iniziativa
visita il sito della Consulta Nazionale delle Malattie Rare