Un progetto per pianificare una strategia mirata e
condivisa, coordinata dal nostro Paese
Tratto da: www. disabili.com - L'obiettivo: entro il 2013 un Piano nazionale per le malattie rare per tutti i paesi europei
Mentre in Italia sul capitolo malattie rare restano molte questioni aperte e irrisolte (carenza di una legge quadro, mancato aggiornamento del registro, pochi centri specializzati), l'Europa si muove per definire cruciali passi comuni. E' il programma triennale Europlan, presentato di recente a Roma, finanziato dalla Commissione Europea e coordinato proprio dal nostro Paese.
Ad oggi sono 34 le nazioni, anche extraeuropee, che vi hanno aderito con l'obiettivo di definire una strategia mirata, ma soprattutto condivisa, nell'approccio integrato al tema, in un contesto che si rivela complesso ovunque nel mondo. Strumenti messi in campo dal progetto sono linee guida, raccomandazioni generali e indicatori per mettere in condizioni ogni paese di strutturare, a seconda delle diverse condizioni socio economiche e politiche, programmi mirati, con l'aiuto concreto di esperti e documenti.
Uno dei più ambiziosi e importanti traguardi dell'iniziativa, è quello che vede "entro il 2013 - ci spiega Domenica Taruscio, direttore del Centro nazionale malattie rare dell'Istituto superiore di sanità (Iss)-, la costruzione da parte di tutti i Paesi europei di un Piano nazionale per le malattie rare e le modalità per costruire questi Piani le indica proprio Europlan. Per ora solo 5 Paesi ce l'hanno, e sono Francia, Spagna, Portogallo, Grecia e Repubblica Ceca".
Dunque, l'Italia non è il solo paese a dover fare ancora
molta strada a riguardo…
No. Purtroppo la nostra situazione riflette una
difficoltà generale nell'affrontare la questione delle malattie rare; è un
problema che si riverbera a livello globale, nessun paese escluso. Anche gli
Stati Uniti hanno grandi difficoltà.
Che cosa rende così difficile una politica efficace in ogni
paese?
Basti pensare al fatto che le malattie rare che beneficiano di
terapie risolutive sono pochissime, ma perché poche sono queste ultime. E c'è da
precisare, che per queste poche patologie per così dire più fortunate, le
terapie risolutive sono disponibili anche in Italia.
Quale intervento sarebbe davvero urgente in Italia, come
altrove, per i malati rari?
Dal momento che molte di queste patologie di
fatto non sono guaribili, c'è necessità concreta di una rete integrata di
servizi, non solo sanitari e ospedalieri ma anche sociali, che sostenga il
malato e la sua famiglia per tutta la vita. Questo è uno dei punti cardine di
Europlan: far sì che i paesi siano in grado di costruire un sistema che
garantisca agevolazioni, infrastrutture, sostegno psicologico, economico a chi
soffre questa condizione. Senza dubbio la ricerca scientifica a tutto tondo deve
essere incentivata, ma, in attesa di eventuali novità, nell'immediato la vita di
un paziente deve essere facilitata nel quotidiano.
Il progetto, fra l'altro, prevede anche la costruzione di
registro delle malattie rare. Perché è così importante uno strumento di questo
tipo?
Il registro dà la tracciabilità dei pazienti, dandoci la
dimensione di quanti malati ci sono per ogni tipi di patologia, dove sono, con
quale profilo, di cosa hanno bisogno. Questo permette la programmazione
regionale e nazionale per lo stanziamento preciso e mirato delle risorse,
dell'organizzazione dei servizi sanitari, ma d'altro canto si rivela un vero
strumento scientifico, perchè permette ai ricercatori di fare studi precisi
sulla patogenesi ed eventualmente anche sulla terapia. Tant'è che, come
istituto, noi abbiamo vinto un premio per un progetto europeo, che partirà i
primi di aprile, si chiama "Epirare", ed è finalizzato alla costruzione di una
piattaforma europea per fare registri europei.
Perché è anche così importante avere una collaborazione a
livello europeo, su un tema come le malattie rare?
Perché i numeri su
queste patologie sono bassi, i pazienti sono distribuiti in modo diverso su un
paese ed un altro, magari con casistiche davvero scarse per ogni patologia: ci
sono malattie che sono rare ed altre rarissime, contano poche decine di casi.
Per questo la collaborazione europea è un valore aggiunto, che si riverbera su
tutti i settori interessati, compresa la ricerca: è importante unire i saperi,
scambiando informazioni, buone prassi, conoscenze scientifiche.
Dunque, da qui a tre anni si lavorerà a grande ritmo?
Leggi il progetto Europlan (pdf)
Sì. Parte da ora il lavoro per armonizzare e adeguare in ogni paese, le
linee guida e le raccomandazioni che abbiamo prodotto, a seconda delle
specificità di ogni luogo, ognuno con la propria autonomia. Per far questo
offriremo supporto tecnico-scientifico concreto, per arrivare tutti al 2013 con
una strategia sulle malattie rare. Questo è l'impegno che ci siamo posti.
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Centro nazionale malattie rare (Iss)
www.isss.it/cnmr
Istituto Superiore di Sanità
Via Giano della Bella, 34
00161 - Roma
tel. 06/49904017 - taruscio@iss.it
