Fonte Portale Malattie Rare - La Commissione europea ha pubblicato di recente, proprio in vista del Rare Disease Day, tre documenti chiave che evidenziano il suo impegno nel migliorare la vita degli oltre 30 milioni di persone con una malattia rara in tutta Europa.

Il primo documento è una Scheda informativa: Come lavora la Commissione europea sulle malattie rare e sulle reti di riferimento europee (ERN). Punti salienti del documento sono: la legislazione sui medicinali orfani, l'accessibilità dei dati e la condivisione transfrontaliera delle cartelle cliniche attraverso lo Spazio europeo dei dati sanitari (EHDS); le ERN, il supporto ad Orphanet, il lavoro con le organizzazioni di pazienti e l’aiuto, in questo particolare momento storico, ai malati rari dell’Ucraina.

Il secondo documento - Reti di riferimento europee: una storia di successo per le persone con una malattia rara - tratta delle ERN più in dettaglio: 24 quelle operative per un totale di 1.600 centri specializzati coinvolti in 27 Stati membri dell’UE e in Norvegia. Le ERN hanno ricevuto 77 milioni di euro in finanziamenti diretti dall'UE per il periodo 2023-2027 per sostenere l'assistenza, le linee guida cliniche e la ricerca. La seconda parte è dedicata anche alle storie delle persone prese in carico.

Il terzo - Scheda informativa: l'UE si impegna per le malattie rare a favore delle persone con malattie rare e delle famiglie – pone sul tappeto ciò che è stato iniziato e che va portato aventi: il sistema di gestione clinica (CPMS 2.0), aggiornato per facilitare le discussioni tra esperti su diagnosi e trattamento; l'iniziativa JARDIN, lanciata nel marzo 2024, integra le ERN nei sistemi sanitari nazionali con un budget di 18,75 milioni di euro; il consorzio ERDERA (2025-2031), destinato a finanziare la ricerca sulle malattie rare con un budget di 380 milioni di euro; il programma pilota per lo sviluppo di dispositivi medici orfani avviato dall'Agenzia europea per i medicinali; il rinnovo del sito web della Commissione dedicato alle malattie rare e alle ERN, rendendo le informazioni più accessibili.